El fabricante del tratamiento recientemente aprobado para la esclerosis lateral amiotrófica dijo el jueves que retirará el medicamento del mercado porque un gran ensayo clínico no produjo evidencia de la efectividad del tratamiento.
Amylyx Pharmaceuticals dijo en un comunicado que ha iniciado el proceso de retirada del medicamento de Estados Unidos, donde se llama Relyvrio, y de Canadá, donde se llama Albrioza. A partir del jueves, ningún paciente nuevo podrá comenzar a tomar el medicamento, mientras que los pacientes actuales que quieran continuar tomándolo podrán cambiar a un programa de medicamentos gratuito, dijo la compañía.
El fármaco es uno de los pocos tratamientos para este grave trastorno neurológico. Cuando la Administración de Alimentos y Medicamentos lo aprobó en septiembre de 2022, concluyó que aún no había evidencia suficiente de que el medicamento pudiera ayudar a los pacientes a vivir más tiempo o retardar la progresión de la enfermedad.
Decidió dar luz verde al medicamento de todos modos, en lugar de esperar dos años por los resultados de un gran ensayo clínico, citando datos que demuestran la seguridad del tratamiento y la desesperación de los pacientes con ELA. La enfermedad priva a los pacientes de la capacidad de controlar los músculos, hablar y respirar sin ayuda y, a menudo, provoca la muerte en dos a cinco años.
Desde entonces, unos 4.000 pacientes en Estados Unidos han recibido el tratamiento, un polvo mezclado con agua y bebido o tragado a través de un tubo. Su precio de lista era de 158.000 dólares al año.
El mes pasado, Amylyx, de Cambridge, Massachusetts, anunció que los resultados de un estudio de 48 semanas de duración con 664 pacientes demostraron que el tratamiento no funcionó mejor que un placebo. Posteriormente, la empresa dijo que consideraría retirar el medicamento del mercado.
El jueves, Justin Klee y Joshua Cohen, codirectores ejecutivos de Amylyx, dijeron en un comunicado: «Si bien este es un momento desafiante para la comunidad de ELA, hemos alcanzado este camino en colaboración con las partes interesadas que se verán afectadas y en línea con nuestro esfuerzo continuo». compromiso con las personas que viven con ELA y otras enfermedades neurodegenerativas”.
La compañía dijo que reducirá su fuerza laboral en un 70%. También dijo que continúa estudiando el fármaco en dos enfermedades raras, el síndrome de Wolfram y la parálisis supranuclear progresiva.
Esta semana, un bufete de abogados anunció que había presentado una demanda colectiva contra Amylyx en nombre de los inversores que compraron acciones de la empresa. La demanda alega que Amylyx exageró las perspectivas comerciales de Relyvrio, no reveló que los pacientes estaban interrumpiendo el tratamiento después de seis meses y que la tasa de nuevas recetas estaba disminuyendo. La acusación también alega que la empresa intentó ocultar información negativa a los inversores impidiendo que los analistas vieran los datos de prescripción de Relyvrio.
Klee y Cohen concibieron Relyvrio hace aproximadamente una década cuando eran estudiantes universitarios en la Universidad de Brown. Su idea era que la combinación de taurursodiol, un suplemento que a veces se usa para regular las enzimas hepáticas, y fenilbutirato de sodio, un medicamento para un trastorno de urea pediátrico, podría proteger las neuronas del cerebro del daño en enfermedades como la ELA al prevenir la disfunción de dos estructuras celulares: las mitocondrias. y el retículo endoplásmico.
La FDA normalmente exige dos estudios clínicos convincentes, generalmente estudios de Fase 3, que son más grandes y extensos que los estudios de Fase 2. Para enfermedades graves con pocos tratamientos, la agencia puede aceptar un estudio más datos confirmatorios adicionales. Para Relyvrio, los datos provienen únicamente de un estudio de Fase 2 en el que 137 pacientes tomaron el medicamento o un placebo, además de un estudio de extensión que siguió a algunos pacientes después de que el estudio terminó cuando estaban tomando el medicamento a sabiendas.
Inicialmente, la agencia recomendó que la compañía no buscara la aprobación del medicamento hasta que se completara el ensayo de Fase 3 en 2024. Los grupos de defensa de la ELA han hecho una campaña vehemente para que la FDA reconsidere su decisión.
En marzo de 2022, un panel de asesores independientes de la FDA decidió por un estrecho margen que aún no se había demostrado que el tratamiento fuera eficaz, una conclusión a la que también llegaron los revisores de la FDA. Luego, la agencia permitió a Amylyx presentar más datos y tomó la medida inusual de programar una segunda reunión del panel asesor independiente en septiembre de 2022. En un informe presentado allí, los auditores de la agencia dijeron que también consideraban que los nuevos datos eran insuficientes.
En esa audiencia, el Dr. Billy Dunn, entonces director de la Oficina de Neurociencia de la FDA, preguntó a la compañía si, si el tratamiento recibiera la aprobación pero luego fallara el ensayo de Fase 3, dejaría voluntariamente de vender el medicamento.
Klee respondió que si el ensayo “no tiene éxito, haremos lo correcto para los pacientes, incluido retirar voluntariamente el producto del mercado”.
Este compromiso, combinado con testimonios emotivos de pacientes y médicos, convenció a siete miembros del comité asesor a favor de la aprobación, mientras que sólo dos se opusieron. Más tarde ese mes, la FDA concedió la aprobación y escribió que había “incertidumbre residual con respecto a la evidencia de eficacia”, pero que “dada la naturaleza grave y potencialmente mortal de la ELA y la necesidad sustancial no cubierta, este nivel de incertidumbre es aceptable en este caso”. caso.»